通过基因沉默抑制靶蛋白的表达，有望从「源头」上攻克遗传缺陷、病毒性疾病、自身免疫性疾病、癌症等治疗难题”。这一独特的药物机制使得小核酸药物拥有其他靶向蛋白类药物无可比拟的高特异性、高效性、长效性、研发周期短、候选靶点丰富等优势，成为继化学小分子和单克隆抗体药物之后，制药行业重点发展的关键领域之一。
然而，作为生物制药创新的战略性前沿领域，小核酸药物成为新药研发焦点的同时，也存在众多研发难点。其中，siRNA药物稳定性差、透膜及胞内释药难度大，常常需要借助化学修饰和递药系统改善成药性，另外siRNA药物分子量大、极性大、带电荷，这为其生物分析方法的开发也带来了新的挑战。对此，北京昭衍新药研究中心股份有限公司郭伟林主任和邹家杰主任将做客昭衍·讲堂（JOINN WEBINAR），围绕siRNA药物的特点，结合公司多年评价经验，与行业同仁展开分享。